Técnicas como CRISPR permitem modificar trechos específicos do DNA e já começam a ser aplicadas contra algumas doenças. Pesquisadores estudam terapias mais precisas, capazes de agir na origem de alterações genéticas.
A edição genética no tratamento de doenças começa a transformar a medicina ao permitir que cientistas modifiquem partes específicas do DNA relacionadas ao desenvolvimento de determinadas condições. Técnicas desse tipo já encontram aplicações em doenças como anemia falciforme e também avançam em pesquisas envolvendo hemofilia, câncer e doenças hereditárias.
Na Universidade de São Paulo (USP), pesquisadores estudam como essas tecnologias podem ampliar as possibilidades de tratamento. Entre eles está a geneticista Mayana Zatz, que pesquisa há décadas a relação entre alterações no DNA e doenças genéticas graves.
Segundo Zatz, a edição genética ainda está em estágio inicial. No entanto, os avanços já permitem imaginar tratamentos capazes de agir diretamente na origem de algumas doenças, em vez de apenas controlar suas consequências.
Edição genética começa a chegar aos tratamentos
Uma das aplicações citadas por Zatz envolve a anemia falciforme, doença genética hereditária do sangue que altera o formato dos glóbulos vermelhos.
“Ainda é uma coisa que está no começo, mas, por exemplo, a anemia falciforme é um exemplo que já está sendo feito na prática. Na hemofilia, já tem casos de usar essa tecnologia para editar genes no combate ao câncer”, afirma a pesquisadora.
Além das doenças hereditárias, a cientista destaca o potencial da tecnologia na oncologia. Nesse caso, uma das estratégias consiste em modificar geneticamente células do sistema imunológico para melhorar sua capacidade de reconhecer o tumor.
Isso ocorre porque células cancerosas podem escapar da resposta imunológica. Portanto, modificar células de defesa pode ajudá-las a identificar o câncer como um alvo que precisa ser eliminado.
“Já existem tentativas de você editar os genes do teu sistema imune para ele reconhecer o tumor e dizer que esse é o inimigo que precisa ser destruído. Então essa também é outra aplicação da edição gênica. E os avanços estão sendo muito grandes nessa área”, explica Zatz.
CRISPR permite localizar e modificar partes do DNA
Entre as ferramentas que impulsionaram esse campo está a CRISPR, tecnologia desenvolvida para realizar alterações direcionadas no material genético.
O DNA contém as instruções utilizadas pelo organismo para o funcionamento das células. Entretanto, determinadas alterações nessas instruções podem provocar doenças.
A CRISPR permite localizar uma região específica do DNA e realizar uma intervenção naquele ponto. Dessa forma, pesquisadores podem estudar maneiras de corrigir, desativar ou modificar alterações relacionadas a determinadas condições genéticas.
A expectativa é justamente mudar a lógica de alguns tratamentos. Em vez de agir somente sobre sintomas ou complicações, futuras terapias poderiam atuar sobre mecanismos genéticos relacionados à origem da doença.
Para Zatz, os avanços também podem aumentar significativamente a expectativa ou a qualidade de vida mesmo quando a cura completa ainda não for possível.
“Eu acho que há terapias que possam realmente curar essas doenças, que é isso que a gente mais quer. Hoje, por exemplo, no caso das distrofias, essa nova ideia que a gente tem não seria uma cura, mas você poderia ganhar 20 anos na vida do paciente, e 20 anos é muito tempo para se descobrir novas terapias”, afirma.
Células modificadas ajudam sistema imunológico a atacar o câncer
Uma das aplicações da modificação genética no combate ao câncer envolve as células CAR-T.
O tratamento começa com a coleta de sangue do paciente para obter linfócitos T, células que fazem parte do sistema de defesa. Depois, essas células seguem para um laboratório, onde passam por uma modificação genética destinada a melhorar sua capacidade de identificar células cancerosas.
Após a alteração, elas passam a ser chamadas de células CAR-T. Em seguida, os profissionais devolvem essas células ao organismo do paciente por meio de uma infusão.
Uma vez no corpo, elas podem se multiplicar e atacar as células tumorais que conseguem reconhecer.
Nesse contexto, a modificação genética funciona como uma forma de direcionar o próprio sistema imunológico contra o câncer. Por isso, a tecnologia representa uma das frentes de aplicação da engenharia genética na medicina.
Edição de embriões ainda apresenta riscos
Se a edição genética pode modificar células de um paciente, uma possibilidade mais distante seria corrigir mutações ainda durante o desenvolvimento embrionário. Em teoria, isso poderia impedir que determinadas doenças hereditárias chegassem a se desenvolver.
Entretanto, Zatz afirma que a tecnologia ainda não permite realizar esse procedimento com segurança.
Um dos problemas está nas alterações não intencionais. Ao tentar modificar uma determinada região do DNA, a intervenção pode atingir outros genes que não eram o alvo original. Além disso, as consequências dessas mudanças podem ser desconhecidas.
No caso de embriões, existe uma preocupação adicional: as alterações poderiam chegar às células reprodutivas e, consequentemente, ser transmitidas às próximas gerações.
“No futuro, se a gente conseguir editar os genes de embriões que têm mutações, aí sim você poderia dizer: ‘eu vou realmente eliminar essa doença’. Hoje isso não é possível”, afirma Zatz.
A pesquisadora acrescenta que os riscos de modificações fora do alvo tornam essa aplicação especialmente delicada. Assim, aumentar a precisão e a segurança das ferramentas permanece entre os principais desafios do setor.
Diagnóstico precoce pode ampliar impacto das terapias
Outro caminho apontado pela geneticista está na identificação cada vez mais precoce das alterações responsáveis por doenças hereditárias.
Quanto antes os profissionais identificarem uma mutação, maior pode ser a possibilidade de intervenção antes que a doença provoque danos mais avançados.
“Quanto mais a gente puder identificar em bebês recém-nascidos qual é a mutação que está causando o problema, melhor vai ser a eficiência de poder tratar com terapia gênica e não deixar a doença evoluir e poder tratar logo no início”, diz Zatz.
Dessa maneira, diagnóstico genético e desenvolvimento de novas terapias podem avançar de forma complementar. Enquanto os testes identificam alterações cada vez mais cedo, pesquisadores buscam formas mais seguras de intervir sobre elas.
A edição genética no tratamento de doenças ainda enfrenta limitações científicas e questões de segurança, principalmente quando envolve mudanças que poderiam passar para futuras gerações. No entanto, aplicações já estudadas ou utilizadas em doenças do sangue, terapias contra o câncer e pesquisas sobre condições hereditárias mostram como a tecnologia pode mudar parte da medicina nas próximas décadas.
