Terapia gênica da Roche tinha autorização condicional no Brasil para crianças de 4 a 7 anos com distrofia muscular de Duchenne. Cancelamento ocorreu após dados disponíveis não atenderem aos requisitos para manutenção do registro.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou nesta segunda-feira (24) o registro do Elevidys, terapia gênica da Roche destinada ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). A agência tomou a decisão após um pedido da própria farmacêutica e a avaliação dos dados disponíveis sobre o medicamento.
O Elevidys pode custar até R$ 20 milhões e figura entre os medicamentos mais caros do mundo. No Brasil, o produto recebeu um registro condicional em dezembro de 2024 para crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguiam andar sem assistência. Além disso, o tratamento não está disponível pelo Sistema Único de Saúde (SUS).
Segundo as informações divulgadas, os dados apresentados até agora não foram suficientes para atender aos requisitos regulatórios necessários para manter o registro condicional. Por isso, a Roche solicitou o cancelamento à Anvisa.
Elevidys recebeu registro condicional no Brasil em 2024
A Anvisa havia autorizado o Elevidys no país em dezembro de 2024 sob condições específicas.
A indicação brasileira contemplava crianças de 4 a 7 anos com distrofia muscular de Duchenne que mantinham a capacidade de caminhar sem assistência.
O tratamento utiliza terapia gênica. Seu objetivo é introduzir no organismo uma versão reduzida do gene relacionado à produção de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos.
A distrofia muscular de Duchenne, por sua vez, é uma doença genética rara que provoca perda progressiva de força muscular. Dessa forma, a terapia buscava atuar em um mecanismo relacionado diretamente à doença.
No entanto, a autorização concedida pela Anvisa tinha caráter condicional. Portanto, a manutenção do registro dependia da apresentação de evidências capazes de cumprir os requisitos estabelecidos pela agência.
Dados disponíveis não sustentaram manutenção do registro condicional
De acordo com as informações divulgadas, a Roche solicitou o cancelamento do registro do Elevidys após a avaliação dos dados disponíveis até o momento.
Essas evidências não seriam suficientes para atender às exigências regulatórias necessárias à continuidade do registro condicional no Brasil.
Com isso, a Anvisa cancelou a autorização concedida ao medicamento.
A decisão, entretanto, não significa necessariamente o encerramento definitivo do desenvolvimento da terapia. A Roche afirma que pretende continuar o programa clínico do Elevidys e reunir novas evidências sobre o tratamento.
Além disso, a Anvisa informou que poderá analisar prioritariamente futuras submissões relacionadas ao medicamento. Para isso, porém, os novos pedidos precisarão apresentar dados que atendam aos requisitos regulatórios vigentes.
Elevidys chegou a ser suspenso nos Estados Unidos
O histórico recente do medicamento também inclui medidas regulatórias nos Estados Unidos.
O Elevidys já havia sido suspenso no país após a morte de dois pacientes por falência hepática aguda. Segundo as informações disponíveis, ambos já não conseguiam caminhar de forma independente quando iniciaram o tratamento.
Esse ponto diferencia os casos norte-americanos da indicação que vigorava no Brasil.
Isso porque a autorização brasileira contemplava apenas crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguiam andar sem assistência. Portanto, de acordo com os critérios que valiam no país, os dois pacientes citados não estariam dentro da indicação brasileira do medicamento.
Ainda assim, os acontecimentos reforçaram a importância do acompanhamento de segurança de pacientes submetidos à terapia.
O que acontece com crianças que já receberam o Elevidys?
O cancelamento do registro não encerra as responsabilidades da Roche com os pacientes que já receberam o medicamento.
A farmacêutica deverá continuar acompanhando pessoas expostas ao Elevidys em estudos clínicos e programas já existentes.
Consequentemente, pacientes brasileiros que receberam a terapia entre dezembro de 2024 e agosto de 2026 continuarão dentro das obrigações de monitoramento da empresa.
A Roche também deverá acompanhar a segurança desses pacientes e comunicar à Anvisa as informações pertinentes, conforme determinam as regras regulatórias.
Assim, embora o medicamento tenha perdido o registro, o acompanhamento das pessoas que já passaram pelo tratamento continua.
Medicamento pode custar até R$ 20 milhões
Além da discussão médica e regulatória, o Elevidys chama atenção pelo preço.
O tratamento pode chegar a R$ 20 milhões, o que o coloca entre os medicamentos mais caros disponíveis no mundo.
Além disso, o Elevidys não faz parte dos tratamentos disponíveis no SUS. Dessa maneira, mesmo durante o período em que manteve registro condicional no Brasil, seu alto custo representava uma barreira relevante de acesso.
O cancelamento agora interrompe a autorização sanitária que permitia sua comercialização dentro das condições estabelecidas pela Anvisa.
Roche continuará estudos sobre a terapia gênica
Apesar do cancelamento do registro do Elevidys pela Anvisa, a Roche afirma que seguirá desenvolvendo o programa clínico relacionado ao medicamento.
A empresa pretende continuar reunindo evidências. Ao mesmo tempo, deverá manter o acompanhamento dos pacientes que já receberam a terapia.
A Anvisa também deixou aberta a possibilidade de avaliar novos pedidos no futuro. No entanto, qualquer nova submissão precisará cumprir os critérios regulatórios em vigor e apresentar evidências suficientes para uma nova análise.
Assim, o cancelamento representa uma mudança importante na situação do Elevidys no Brasil, mas não encerra necessariamente as pesquisas envolvendo a terapia gênica para a distrofia muscular de Duchenne.
